Quelle est la différence entre les données obtenues au cours d’essais cliniques et celles recueillies en contexte réel? Prenons le cas d’un nouveau médicament faisant l’objet d’une évaluation dans le traitement de la SP. Avant qu’un médicament soit approuvé par un organisme de réglementation comme Santé Canada, il doit passer par le processus des essais cliniques. Si un médicament est prometteur, il est susceptible d’être évalué au cours d’un essai de phase III auquel au moins 1 000 personnes participent. Les essais cliniques sont rigoureusement encadrés. Durant ceux-ci, les participants prennent le médicament évalué (ou un placebo, c’est-à-dire un médicament inactif) de la façon prescrite et sous la surveillance de l’équipe de recherche. Avant même que l’essai commence, les paramètres qu’il est souhaitable d’évaluer (comme le taux annuel de poussées, la charge lésionnelle, la progression de l’incapacité et le volume du cerveau) sont établis et seront utilisés pour mesurer l’efficacité et l’innocuité du médicament chez l’être humain. Les données des essais de phase III qui satisfont de façon statistiquement significative aux paramètres établis, ainsi que les données d’innocuité déclarées au cours de l’essai, seront évaluées par Santé Canada afin qu’une décision réglementaire soit prise ou que le médicament soit approuvé.
Une fois un médicament approuvé, son évaluation se poursuit au moyen d’études de pharmacovigilance, qui reposent souvent sur les registres de patients. Ces registres fournissent aux chercheurs et aux cliniciens des données qui ont été recueillies en dehors de tout encadrement, c’est-à-dire « en contexte réel », et qui portent notamment sur l’efficacité à long terme des médicaments, l’observance des patients envers leur traitement, les tendances relatives aux soins de santé et au travail, les maladies concomitantes, l’exposition aux médicaments durant la grossesse et d’autres données sur l’innocuité qui ne sont pas ressorties lors des essais cliniques. Bien que les données en contexte réel peuvent émaner de sources diverses comme les bases de données du système de santé ou encore les études de pharmacovigilance ou de cohortes, le nombre de registres de patients est en croissance. Lors du congrès #ECTRIMS2018, des données provenant de plus d’une dizaine de registres de patients du monde entier ont été présentées, dont en voici quelques exemples :
Le moment optimal pour commencer un traitement chez les personnes atteintes de sclérose en plaques cyclique : résultats tirés du Big Multiple Sclerosis Data Network – Dans le cadre d’un projet spécial du Big MS Data Network (BMSDN), les données issues des registres nationaux danois, italien, français et suédois, ainsi que du registre international MSBase Neuro-Immunology ont été regroupées pour déterminer quel est le moment optimal après l’apparition de la SP pour entreprendre un traitement par un médicament modificateur de l’évolution de la maladie et ainsi prévenir l’accumulation d’incapacités à long terme. L’ensemble des données, qui provenait d’une cohorte de 11 871 personnes atteintes de SP cyclique, a permis d’établir que ce moment optimal était situé dans les six mois suivant l’apparition de la maladie. Ce résultat appuie l’importance d’amorcer rapidement le traitement.
Sclérose en plaques familiale : comparaison des caractéristiques démographiques et cliniques avec la forme sporadique de cette maladie – À l’aide des données du registre MSBase Registry, la Dre Sara Eichau (Espagne) et une équipe de chercheurs ont vérifié si la SP familiale diffère de la SP sporadique (absence d’antécédents familiaux de SP) et en quoi elle diffère, le cas échéant. L’étude a été menée sur une période de 11 ans à partir des données portant sur 17 739 personnes et provenant de 32 centres de SP du monde entier. Après avoir déterminé si ces personnes étaient atteintes de SP familiale ou sporadique, les chercheurs ont comparé les caractéristiques démographiques et cliniques de celles-ci. Aucune différence n’a été relevée entre les groupes en ce qui a trait au sexe ou à l’évolution de la maladie. Cependant, les personnes atteintes de SP familiale étaient moins âgées au moment de la survenue de la SP, avaient reçu leur diagnostic plus tôt et avaient présenté un plus grand nombre de poussées ainsi qu’un taux annuel de poussées plus élevé dans les cinq premières années suivant l’apparition de la maladie que les personnes atteintes de SP sporadique. Dans le groupe atteint de SP familiale, l’évolution vers la SP progressive secondaire a été plus rapide que dans l’autre groupe, et le temps écoulé avant l’obtention d’un score EDSS de 4 a été plus court. Les résultats de cette étude permettront de mieux comprendre le rôle de la génétique dans le risque associé à la SP.
Effets de l’interféron bêta sur la grossesse et chez le nourrisson : données du registre European Interferon Beta Pregnancy Registry et de registres populationnels de la Finlande et de la Suède – La Dre Kerstin Hellwig (Allemagne) a présenté les résultats obtenus par l’European Interferon Beta Pregnancy Study Group suivant l’analyse de données relatives à plus de 800 grossesses au cours desquelles la mère a été exposée au traitement par l’interféron. Le groupe d’étude n’a relevé aucun signe étayant que l’exposition à des préparations à base d’interféron avant la conception ou durant la grossesse a un effet négatif sur l’issue de la grossesse ou chez le nourrisson. Les registres de grossesse fournissent des données essentielles sur l’exposition aux médicaments avant la conception et durant la grossesse, données qui, autrement, demeureraient inconnues en raison de l’exclusion des femmes enceintes des essais cliniques pour des raisons éthiques.
Les registres permettent d’éclairer la recherche sur la SP et aident les cliniciens à traiter les personnes atteintes de cette maladie. Si vous souhaitez contribuer à la recherche sur la SP par l’intermédiaire d’un registre, pensez aux registres North American Research Committee on Multiple Sclerosis (NARCOMS), iConquerMS et MSBase Neuro-Immunology Registry.
Pour obtenir plus de renseignements sur les essais cliniques ou les registres, ou encore si vous avez des questions à propos du présent article, écrivez-nous ci-dessous.